Fall-Kontroll-Studien gehen von der Erkrankung aus und hinterfragen die vorausgehende Exposition. Das Ziel solcher Untersuchungen ist es herauszufinden, ob erkrankte Menschen häufiger beziehungsweise höher exponiert waren als vergleichbare nicht erkrankte Menschen. Dazu werden als erstes Menschen mit der zu untersuchenden Krankheit in einer definierten Bevölkerungsgruppe definiert. Fall-Kontroll-Studien können mit bedeutend kleineren Untersuchungsgruppen durchgeführt werden als beispielsweise Kohortenstudien, da nur die erkrankten Menschen (Fälle
) und die vergleichbaren nicht erkrankten Menschen (Kontrollen
) untersucht werden. Sie können auch in Kohortenstudien eingebettet sein, um für spezielle Untergruppen einer Kohorte eine umfangreichere Datensammlung durchzuführen.